Le Plan National Maladies Rares 4 (PNMR4) : Une ambition renouvelée pour 2025-2030
Depuis plus de 20 ans, la France s’engage activement dans la lutte contre les maladies rares à travers des plans nationaux successifs. Le Plan National Maladies Rares 4 (PNMR4), couvrant la période 2025-2030, poursuit cette dynamique en renforçant l’accompagnement des patients, l’accès aux soins et aux traitements, tout en misant sur la recherche et l’innovation. Ce plan ambitionne également une plus grande intégration à l’échelle européenne pour partager les avancées et améliorer la coordination des soins.
Retrouver le détail du PNMR 4 ici.
Un plan structuré en quatre axes
Le PNMR4 repose sur quatre axes stratégiques, déclinés en 26 objectifs et 75 actions concrètes visant à améliorer le quotidien des patients et de leurs familles.
1. Améliorer le parcours de vie et de soins
L’objectif principal est de faciliter l’accès aux soins et de mieux coordonner les différents acteurs impliqués dans la prise en charge des maladies rares.
- Renforcement des centres de référence maladies rares (CRMR) et des centres de compétence (CCMR).
- Développement des plateformes d’expertise maladies rares en France métropolitaine et en Outre-mer.
- Promotion de l’éducation thérapeutique du patient (ETP) pour renforcer son autonomisation.
- Utilisation des outils numériques, comme Mon Espace Santé, pour améliorer le suivi et la communication.
2. Faciliter et accélérer le diagnostic
Un diagnostic rapide et précis est essentiel pour offrir des soins adaptés et limiter l’errance diagnostique.
- Renforcement du rôle des observatoires du diagnostic.
- Accélération du dépistage néonatal et intégration des nouvelles technologies, notamment la génomique.
- Amélioration de l’accès aux tests de diagnostic avancés (exome, génome entier).
3. Promouvoir l’accès aux traitements
L’innovation thérapeutique et l’accès aux traitements constituent une priorité du PNMR4.
- Soutien à la recherche clinique et aux essais thérapeutiques.
- Amélioration de l’accès aux traitements innovants en lien avec les autorités de régulation européennes.
- Mise en place d’un observatoire des traitements pour suivre l’efficacité et la disponibilité des nouvelles thérapies.
4. Développer les bases de données et les biobanques
L’exploitation des données de santé est un levier majeur pour l’amélioration des soins et de la recherche.
- Renforcement de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR).
- Structuration des biobanques pour faciliter l’accès aux échantillons biologiques.
- Promotion de l’intelligence artificielle pour analyser les données et optimiser les parcours de soins.
Une dimension européenne renforcée
Le PNMR4 s’inscrit dans une démarche collaborative avec l’Europe. La France participera activement aux initiatives JARDIN (intégration des Réseaux Européens de Référence dans les systèmes de santé nationaux) et ERDERA (alliance européenne de recherche sur les maladies rares).
Un plan construit avec tous les acteurs
Le PNMR4 a été conçu en concertation avec les associations de patients, les professionnels de santé, les chercheurs et les institutions publiques. L’objectif est d’offrir une prise en charge mieux coordonnée et plus efficace, adaptée aux besoins des patients et de leurs familles.
Avec le PNMR4, la France affirme sa volonté de renforcer son engagement dans la lutte contre les maladies rares, en s’appuyant sur des actions concrètes, innovantes et solidaires, pour offrir aux patients un avenir meilleur.